Una nueva terapia de ARN podría ser clave para tratar numerosas enfermedades genéticas

Un equipo de investigadores ha desarrollado una nueva terapia basada en el ARN de última generación que posee el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades genéticas que comparten las mutaciones que las causan, desde la distrofia muscular a algunos tipos de cáncer.

El hallazgo, descrito este jueves en la revista Science, se basa en el llamado ARN de transferencia (ARNt), una molécula pequeña de ARN que transporta aminoácidos específicos que desempeñan un papel fundamental en la síntesis de proteínas.

Los autores se centraron en las llamadas "mutaciones sin sentido" que provocan muchas enfermedades. Estas mutaciones introducen una señal de parada prematura en las instrucciones genéticas para la síntesis de una proteína.

El resultado: las células pueden producir poca o ninguna proteína funcional de longitud completa, lo que altera funciones vitales de formas difíciles de tratar.

Las mutaciones sin sentido causan alrededor del 11 % de los trastornos genéticos hereditarios, incluyendo algunos que causan un buen número de enfermedades musculares y neurológicas, o cáncer.

"El mismo tipo de señal de parada prematura puede producirse en muchos genes diferentes, causando enfermedades que afectan a los pulmones, el cerebro, los músculos y otros tejidos", explica uno de los autores, Bowen Li, profesor Facultad de Farmacia de la Universidad de Toronto, en un comunicado del centro.

La clave es que Li y su equipo han logrado modificar genéticamente el ARNt para ayudar a las células a ignorar las señales de parada prematura, y completar la producción de proteínas de longitud completa que, de otro modo, quedarían truncadas o ausentes causando las enfermedades.

"Ahora, nuestro objetivo a largo plazo es desarrollar medicamentos basados en el ARNt que reconozcan estas señales de parada comunes, de modo que una única estrategia terapéutica pueda aplicarse potencialmente a muchas enfermedades genéticas diferentes", subraya.

Los investigadores también han descubierto que este enfoque puede combinarse con los fármacos ya existentes para tratar la fibrosis quística, lo que sugiere el potencial de una terapia combinada.

El estudio, reivindican, supone un gran paso adelante a la hora de demostrar el potencial terapéutico del ARNt.